Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) na América Latina: O caso do Brasil

 Mucopolissacaridose (MPS) são doenças genéticas causadas por deficiências específicas de enzimas lisossômicas, levando ao acúmulo de glicosaminoglicanos (GAGs) – longas cadeias de açúcares (carboidratos) – na matriz extracelular e nas células. O aumento dos depósitos de GAGs acaba comprometendo os tecidos e causando mau funcionamento dos órgãos (Khan et al., 2017).

Atualmente, a MPS é uma doença categorizada em sete tipos clínicos (e numerosos subtipos) de acordo com a enzima lisossômica específica afetada, levando a fenótipos variáveis, gravidade e padrões de progressão entre os tipos de MPS (Neufeld & Muenzer, 2001).

Neste artigo de opinião, uma visão da paisagem do MPS tipo II na América Latina, com ênfase no Brasil, será abordada.